为深入开展学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想主题教育，聚焦打造新时代“红岩先锋”变革型组织，推动党建与业务工作深度融合，在“互联”上进一步谋实，在“互促”上进一步争先，不断激发党员干部干事创业、担当作为精气神，近日，血液肿瘤科党支部结合专科实际，攻坚临床技术难题，突破重重难关，通过单倍体造血干细胞移植技术成功治疗难治复发儿童白血病，促进医疗为民建新功。
单倍体造血干细胞移植成功治疗难治复发儿童白血病
“祝你生日快乐……”2023年4月30日的清晨，一阵歌声从重医附属儿童医院血液肿瘤科病房传出。这天是白血病小朋友睿睿（化名）的8岁生日，也是他迎接“新生”的日子——睿睿顺利进行单倍体造血干细胞移植治疗，可以出院了。血液肿瘤科的医护人员为乐观坚强的睿睿准备了生日礼物，并送上暖暖的生日祝福。
8岁男孩白血病复发，综合治疗后病情仍无法控制
睿睿从小身心就承受着病痛的折磨，出生后不久，他就被诊断为食道闭锁，进行了手术治疗。1年前，睿睿又因为反复鼻出血来到重医附属儿童医院血液肿瘤科就诊，经过血常规、骨髓及基因等检查确诊为急性混合细胞白血病。但是睿睿的家人没有被突如其来的噩耗打倒，一直鼓励睿睿要坚强乐观，积极配合治疗。经过化疗后，睿睿白血病得到了部分控制，但在治疗的第5个月出现了骨髓复发。
鉴于睿睿病情复杂，血液肿瘤科党支部书记、学科主任于洁教授、温贤浩副教授带领医疗团队多次组织讨论，为睿睿制定并实施了复发后的治疗方案。但是经过多个疗程的化疗，同时尝试了靶向药物治疗，睿睿的病情仍未得到有效控制。
冲破重重难关，单倍体造血干细胞移植成功挽救男孩性命
“目前唯一的希望是异基因造血干细胞移植。”于洁教授、血液肿瘤科副主任窦颖副教授再次带领医疗团队分析讨论睿睿的病情及治疗方案，但是移植前骨髓未能达到完全缓解，也没有合适的相合供者来源，这些为移植的成功带来层层困难和挑战。
“只要有一丝希望我们都愿意尝试。”睿睿的母亲坚定地表达了移植的意愿，多次与家长沟通后，团队最终决定采用母亲作为单倍体造血干细胞的供者。窦颖介绍，单倍体异基因造血干细胞移植是指供受双方HLA（人类白细胞抗原）配型仅有一半相合，理论上会引起致死的GVHD（移植物抗宿主病），而成熟的预处理及预防GVHD方案可以有效地克服双方的免疫屏障。
为了提高移植成功率，移植前窦颖带领团队为睿睿进行全面的移植前评估检查，调整预处理方案，制定了一套适合睿睿的个性化移植方案。2023年3月，母亲的外周血造血干细胞回输到睿睿的体内。
移植的过程并不顺利，睿睿出现了感染、排异、脏器功能损伤等并发症。“移植后，最严重的排异反应就是发生肠道GVHD（移植物抗宿主病），孩子每天大便超过1000ml。”窦颖说，严重肠道GVHD可危及患儿生命。团队立即启动抗GVHD治疗，针对睿睿的肠道GVHD，给予巴利昔单抗、芦可替尼等积极治疗后，肠道GVHD逐渐好转。在医护团队的共同努力下，睿睿顺利渡过重重难关，母亲的干细胞也在睿睿体内缓慢生长，睿睿的血象逐渐恢复。
移植后1月首次评估检查，供受者基因嵌合状态为完全植入，骨髓已到达完全缓解。当然，睿睿的治疗还未结束，还需继续服用免疫抑制剂，密切监测白血病的控制情况。
单倍体造血干细胞移植
对于儿童难治复发白血病，异基因造血干细胞移植是改善预后的重要治疗手段。在无法获得同胞相合供者或相合无关供者情况下，单倍体移植无疑是可以选择的替代治疗，单倍体移植避免了无关供者搜寻时间较长、供者体检不合格、供者悔捐、无法行供者淋巴细胞输注等风险。但是供受者之间HLA（人类白细胞抗原）不匹配位点越多，GVHD（移植物抗宿主病）发生率越高，程度越严重，植入失败的风险也更高。
因此，需要医疗团队充分评估移植前状态、制定合适的预处理方案及抗GVHD方案，可提高单倍体移植的植入率，减少移植相关并发症，提高生存率。目前重医附属儿童医院血液肿瘤科已开展白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、多种原发性免疫缺陷病的单倍体移植。
