近日,附属儿童医院血液肿瘤科成功完成首例靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞(pCAR-19B)自体回输,该项目为GCP项目,经过持续推进,为复发难治性急性淋巴细胞白血病患儿带去救治新希望。
2017年的9月,家住四川的涵涵开始出现进行性加重的双侧膝关节疼痛、伴有发热,经过2个月的治疗仍未见好转,于11月辗转来到重医附属儿童医院血液肿瘤科,经过MICM分型后最终确诊为急性淋巴细胞白血病L1型(标危)。涵涵家人在血液科团队的鼓励下振作起来,积极配合医生为孩子治疗。直到2020年2月,涵涵按照治疗方案顺利完成化疗并停药。
2021年6月,涵涵因颈部淋巴结肿大再次入院。这次检查结果提示骨髓联合睾丸复发,血液肿瘤科医疗团队与涵涵爸爸深入沟通后,采取复发方案化疗。然而祸不单行,在治疗间歇,由于家属脊柱受伤,不能站立,家中无人带涵涵按计划治疗、随访。2022年6月,涵涵再次出现颈部包块肿大而入院,结合骨髓细胞学结果确认涵涵是急性淋巴细胞白血病二次复发。这个结果犹如晴天霹雳,让涵涵和家属觉得未来的路一片漆黑。
虽然目前儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的五年无病生存率已提高至80%以上,但复发ALL,尤其是二次复发的病人,长期存活率显著降低,二次缓解率亦不理想。
对于二次复发的涵涵,家属和医护人员并未轻言放弃,血液肿瘤科医疗团队在学科主任于洁、主任窦颖及副主任医师肖剑文的带领下,积极开展病例讨论,及时为涵涵制定了针对性较强的新型治疗方案——CAR-T治疗。此治疗方式能够精准识别肿瘤细胞表面的抗原,长期对肿瘤细胞产生杀伤,从而达到抑制肿瘤生长、治疗肿瘤患者的目的。
在北京、上海、天津、深圳等地区,已有CAR-T方案成功治疗儿童复发白血病的案例,但在附属儿童医院是首例。血液肿瘤科医护团队高度重视,对整个方案进行了周全考虑,所有治疗环节注意事项、可能出现的不良反应、急救药品储备、抢救预案全部准备就绪。
2022年7月12日,一缕曙光透过云层,橘黄色的阳光刹那间将病房照亮,涵涵开始了淋巴细胞采集术,随后继续用清淋预处理化疗。肖剑文副主任医师再次综合评估涵涵的情况后,于8月4日实施pCAR-19B细胞(CAR-T细胞)自体回输制剂回输,护理团队则负责细胞的交接、复温、回输,一切有条不紊地进行着。
在回输后的十多天里,涵涵虽然出现了发热等不良反应,但通过血液肿瘤科医疗团队充分准备和悉心照料,涵涵的体温逐渐稳定,神经系统症状也基本缓解,医护人员悬着的心总算放了下来。
经过一个多月的时间,涵涵复查血常规提示正常,经血液肿瘤科医疗团队评估达到出院指针。近期,涵涵开开心心地跟医护人员道别出院了。
医护人员见证着涵涵这样的孩子逐步康复、笑容重现,就如同获得一束光,指引着大家继续前进、与病魔搏斗,鞭策着我们更好地守护儿童健康。