4月8日,2岁的女孩妍妍(化名)完成了第一个疗程的GD2单抗治疗并出院,这标志着重医附属儿童医院血液肿瘤科成功开展了西南地区首例GD2抗体治疗儿童神经母细胞瘤技术。
神经母细胞瘤是常见的儿童肿瘤之一,因其恶性程度高,治疗难度大,有“儿童肿瘤之王”之称。
2021年5月,妍妍1岁3月,她的眼睛出现了出血,经过一系列检查,在重医附属儿童医院确诊为高危神经母细胞瘤,诊断时病变已经广泛累及了全身多个器官。在既往病例中,像妍妍这样的情况,长期生存率低于15%。尽管如此,妍妍的家人和医生没有放弃。
血液肿瘤科的医护团队联合多学科,为妍妍制定了针对性的治疗方案:化疗、手术、再化疗、自体移植、放疗、第二次自体移植。但妍妍在接受了上述综合治疗后,疾病状况缓解得仍不理想。
鉴于这种情况,血液肿瘤科的医疗团队通过查阅最新文献等,了解到一种专门针对神经母细胞瘤的特异性抗体药物——GD2单抗于2021年底在中国获批上市。
双唾液酸神经节苷脂(GD2)是神经母细胞瘤中一致表达的肿瘤相关抗原,与GD2抗体结合后,可识别并破坏肿瘤细胞。
GD2抗体适用于经多学科治疗至少有部分缓解的儿童高危神经母细胞瘤,该抗体的使用进一步提高了患儿的病情缓解率和生存率。
经过充分沟通后,妍妍家人表达了充分的信任。妍妍妈妈说:“我们已经无药可用了,这是我们最后的希望,无论如何都得试一下!”。
经过重医附属儿童医院多学科的多次讨论,血液肿瘤科制定了GD2单抗的使用细则、不良反应的处理流程等。一切准备就绪,终于在2022年3月22日,妍妍开始了GD2单抗的输注。血液肿瘤科的医护团队时刻密切关注着妍妍的病情变化。
在用药过程中,妍妍一度出现了呼吸增快、胸腔积液、血氧饱和度下降等紧急情况,妍妍的主治医生多次在夜间赶往医院查看患儿并指导抢救。经过积极处理后,妍妍坚强地度过了一个又一个难关,并完成了第一个疗程的GD2单抗治疗。
高危神经母细胞瘤患儿生存率极低,GD2单抗的使用极大改善了此类患儿的预后。
重医附属儿童医院血液肿瘤科此次顺利进行了西南地区首例GD2单抗治疗,积累了一定的经验,希望在今后的临床工作中,进一步推广GD2单抗的使用,提高神经母细胞瘤患儿的生存率。